Studie RAPID odstartovala uvedení přípravku Respreeza na evropský trh

Výsledky studie RAPID, která je dosud nejrozsáhlejším kontrolovaným klinickým hodnocením u pacientů s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATD), prokazují, že léčba inhibitorem alfa-1 proteázy (A1-PI) může zpomalovat progresivní úbytek plicní tkáně, k němuž u těchto kriticky nemocných pacientů dochází. Podle zjištění ze studie RAPID (randomizované, placebem kontrolované klinické studie substituční léčby při deficitu inhibitoru alfa-1 proteázy), která byla publikována v časopise Lancet, vykazovali pacienti s AATD léčení inhibitorem alfa-1 proteázy (Respreeza EU, Zemaira USA) v porovnání s pacienty na placebu nižší roční míru poklesu denzity plicní tkáně, jejíž měření se provádělo pomocí CT hrudníku v plném nádechu.

 

Design studie a její výsledky

 

Studie RAPID představuje multicentrické, dvojitě zaslepené, randomizované, placebem kontrolované klinické hodnocení s paralelními skupinami porovnávající účinnost a bezpečnost terapie inhibitorem alfa-1 proteázy s placebem u pacientů s emfyzémem, který vznikl v důsledku AATD. Účastníky studie bylo 180 nekuřáků ve věku 18 až 65 let, kteří byli randomizováni k intravenózní léčbě A1-PI 60 mg/kg jednou týdně, nebo k podávání placeba.

 

Cílem studie RAPID bylo prokázat účinnost a bezpečnost inhibitoru alfa-1 proteázy CSL Behring. Podle předem stanoveného protokolu byl primárním cílem úbytek plicní tkáně za 24 měsíců měřený CT jako sledování rozvoje emfyzému. Jako kombinovaný parametr účinnosti byla hodnocena roční míra úbytku denzity plicní tkáně a současně pokles celkové vitální kapacity plic (TLC) a funkční reziduální kapacity (FRC). 

 

Roční míra úbytku denzity plicní tkáně a poklesu TLC a FRC (kombinovaný parametr) nevykazovala u léčené skupiny v porovnání se skupinou dostávající placebo statisticky významný rozdíl. Avšak výsledky prokázaly u aktivně léčených pacientů statisticky významnou redukci progrese úbytku plicní denzity (o 34 % v porovnání s placebem) při vyšetření CT při plném nádechu.

 

Výskyt závažných nežádoucích účinků u obou skupin nevykazoval statisticky významný rozdíl. Ve skupině s A1-PI došlo k jednomu úmrtí, ve skupině s placebem došlo ke třem úmrtím.

 

Citujeme z publikace The Lancet

 

„Závažný nedostatek A1-PI souvisí s vysokým rizikem vývoje emfyzému, tedy určité formy chronické obstrukční plicní nemoci (CHOPN), a může mít významný dopad na každodenní život a očekávanou délku života. Podle posledních dat z registru postihuje emfyzém 54 % pacientů s diagnózou deficitu alfa-1 antitrypsinu.

 

Doba od nástupu prvních plicních příznaků do stanovení správné diagnózy trvá průměrně více než sedm let. Téměř polovina (43 %) pacientů přitom před určením diagnózy navštíví nejméně tři lékaře. Přibližně u 90 % osob s AATD není toto postižení diagnostikováno, nebo se u nich předpokládají jiné potíže, například astma nebo CHOPN související s kouřením.“

 

O přípravku Respreeza

 

Respreeza je vysoce purifikovaný lidský inhibitor alfa-1 proteázy. Společnost CSL Behring usiluje o schválení této léčby A1-PI na celém světě. V současnosti je Respreeza schválena jak v EU, tak v ČR, která patří současně s Německem a Slovenskem k prvním státům EU, kde je tento přípravek již dostupný. A1-PI je indikován pro chronickou augmentační a udržovací léčbu u dospělých s deficitem alfa-1 antitrypsinu, u nichž došlo ke klinickým známkám plicního emfyzému.

 

Přípravek Respreeza je kontraindikován u pacientů se závažnou systémovou reakcí na tento přípravek nebo na protein A1-PI, včetně anafylaxe v anamnéze. V důsledku rizika závažné alergické reakce je přípravek Respreeza kontraindikován rovněž u pacientů s deficiencí imunoglobulinů A s přítomností protilátek proti IgA.

 

miš