Život s deficitem alfa-1 antitrypsinu: Posílení postavení pacientů a zdravotnických pracovníků

V rámci 29. kongresu Evropské respirační společnosti (ERS), konaného v Madridu, uspořádala dne 30.9.2019 společnost CSL Behring své symposium s titulem:

 

Život s deficitem alfa-1 antitrypsinu: Posílení postavení pacientů a zdravotnických pracovníků

 

Přednesená témata byla zaměřena na vzácné genetické onemocnění plic, které je způsobeno nedostatkem alfa-1 antitrypsinu. Přední odborníci z této oblasti prezentovali klíčové otázky, týkající se každodenní péče o pacienty s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATD) a diskutovali důležité možnosti klinické péče o takto nemocné.

 

Prof. Robert A. Stocley se ve svém sdělení věnoval problematice exacerbací chronické obstrukční plicní nemoci (CHOPN). Ty představují značnou zátěž pro zdravotní systémy na celém světě, zásadně ovlivňují klinický stav pacientů a snižují jejich kvalitu života. Důkazy naznačují, že akutní exacerbace při CHOPN s AATD jsou odlišné od CHOPN bez AATD a to z hlediska patogeneze a závažnosti. Rozdíly byly také zaznamenány v barvě hlenu a koncentraci neutrofilní elastázy a cytokinů. Rozdíly poté mají dopad na odlišnou zdravotní péči. Pacientům s hnisavým sputem je nutné podávat antibiotika, velmi důležité je včasné zahájení léčby každé exacerbace, což přináší lepší výsledky. Objevují se důkazy z klinických studií, které také naznačují, že léčba deficitu alfa-1 antitrypsinu může mít pozitivní dopad na povahu a průběh exacerbací u pacientů s CHOPN na podkladě AATD.

 

O výhodách léčby „self-administration“ (podávání léčivé látky sobě samému) hovořila dr. Andrea Zanichelli. Tyto postupy jsou rutinně používané v jiných indikacích (např. hereditární angioedém, hemofílie) a jistě mají potenciál k tomu, aby byly používány i pečlivě vybranými pacienty s AATD. Je to současný trend personifikovaného léčebného přístupu, který pacientům umožní aktivně přistupovat ke svému onemocnění. Pacienti jsou tak stále více aktivní v roli vedení své nemoci, přináší jim to spokojenost s léčbou a zlepšení kvality jejich života. Přípravek Respreeza, který je určen k léčbě pacientů s CHOPN na podkladě AATD je v Evropské unii k „self-administration“ schválen.

 

Paní Karen Skålvoll přinesla všem posluchačům symposia jedinečný pohled samotného pacienta na techniku podávání léku sobě samotné. Zdůraznila všechny výhody takového podávání, jako je menší poranění v místě vpichu, větší svoboda při cestování a užívání si života. Fotografie paní Karen z mnoha jejích cest dokládají bezkonkurenční svobodu, kterou jí umožnila tato technika aplikace léku sobě samotné, jako pacientce s AATD.

 

Z lékařského hlediska shrnul své zkušenosti s technikou „self-administration“ prof. Robert A. Sandhaus. Pacienti, kteří mají motivaci k takovému způsobu léčby, potřebují minimální zaškolení, a mohou si tak dlouhodobě zajišťovat kontrolu nad svým onemocněním. Tento léčebný přístup přináší dvojí benefit a to ve snížení nákladů na zdravotní péči a ve zvýšení pohodlí a flexibility pacientů s AATD.

 

Prof. Andreas Rembert Koczulla referoval o plicní rehabilitaci pacientů s CHOPN. I když rehabilitace je pro pacienty s CHOPN na podkladě AATD doporučována, v Léčebných doporučeních neexistují žádní odkazy na specifické studie a je velmi málo důkazů o dopadu školení v těchto kohortách pacientů. Pacienti s AATD mají velmi individuální problémy, které mohou mít vliv na jejich plicní rehabilitaci, zejména fyzické (např. svalová slabost, nedostatečná svalová hmota, osteoporóza) a psychické komorbidity (např. úzkost, deprese, kognitivní poruchy). Veškeré dostupné důkazy hovoří o tom, že plicní rehabilitace je nezbytnou součástí léčby pacientů s CHOPN a může výrazně zvýšit jejich fyzický výkon. Za účelem maximálního přínosu plicní rehabilitace je nutný individuální přístup ke každému jednotlivému pacientovi.